“孤儿药”多靠进口价格昂贵 济南药店医院难觅(图)

普通药店没有“孤儿药”。(记者 曹乐平/摄)

原标题：孤儿药：多靠进口价格昂贵 济南药店医院难觅

孤儿药：由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此用于预防、治疗、诊断罕见病的药品被形象地称为“孤儿药”。

罕见病：根据世界卫生组织定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰至1‰的疾病。国际确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的1/10。常见罕见病包括白血病、血友病、苯丙酮尿症、戈谢氏病、成骨不全症、白化病、庞贝病、法布雷氏病等。我国目前对罕见病没有官方的权威定义，疾病种类与患病人群的数据也未见确切报道。

7月中旬，葛兰素史克为提高药品售价在中国行贿事件引发热议。在众多药品中，有一部分被称为“孤儿药”的治疗罕见病的药品被指又贵又难买。济南一位罕见病患者反映，国内制药企业因无利可图不去生产“孤儿药”，跨国制药企业纷纷“分羹”中国市场，这个群体(罕见病患者)只能选择昂贵的进口药或者无药可用，即使花费巨额医药费也未必能治好，谁能来关注每个国民的身体健康状况?近日，记者走访济南主要医院、各类药店进行了调查。

进口“孤儿药” 患者“吃不起”

7月底，记者加入了一个800余人的“全国血液病友圈”的QQ群，在这个特殊的QQ群里，有不少患者向记者讲述了他患病寻药的艰苦历程。

济南网友“朋友远方来”告诉记者，2010年，他被查出患有慢性髓性白血病(简称CML，由于骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤)，病魔缠身让他经常盗汗、发低烧，不仅如此，治疗的费用更是让他举步维艰。“到现在治疗花费了8万多元，之前一直吃‘羟基脲’(辅助治疗CML的药物)，三个月前因为治疗不见效，只能改用进口药品‘格列卫’(‘孤儿药’的一种，治疗CML的药物)，现在每个月光吃药就要花2.4万元，只要病情不变就得一直吃着。”该网友无奈表示。

另一位网名为“绿豆”的济南网友称：“为治疗白血病，我已经花费超过10万元了，也做过不少次化疗但效果不明显，现在已经服用了13个月‘印度版格列卫’，每盒1600元至2200元，因为没有正规手续，所以只能‘代购’，药品质量就没法保证了。正版格列卫(瑞士诺华生产)在韩国一盒才卖约合人民币3000元，在中国卖2.4万元，普通人根本吃不起。”

普通大药房难寻“孤儿药”

7月27日，记者走访了经五纬六路附近的同惠堂大药店、经四纬二路附近的宏济堂药品超市及经四纬一路附近的漱玉平民大药房，店员均表示“白消安注射液”(治疗CML的药物)、“格列卫”等此类药品并不常见，多为进口药品，药店不会储备。

7月28日，经二纬六路附近的济南真正医药连锁总店(新药特药连锁店)店员告诉记者：“‘白消安’等此类药品基本上都是‘特药’(特殊治疗某种疾病的药)，部分药品有货，具体数量、价格需查询才能确定。如患者需要，必须持大夫开具的处方单才能买，由店铺向上级上报购买需求，再从上级部门进货，一般需要3天时间。”

经七路润生新特药大药房店员则表示，像“地西他滨”(治疗骨髓增生异常综合症的药物)等药物有存货，只有出示处方单才能购买，此类药品多为国外药企生产，患者需要的话药店会通过中信医药公司进货。但是部分药品很贵，例如“硼替佐米”(治疗多发性骨髓瘤的药物)价格需要1万多元，“来那度胺”(治疗多发性骨髓瘤的药物)则要5万多元，但这些还不是最贵的药品。

医院不常备购买需申请

7月27日，山东省千佛山医院静脉药物配制中心工作人员表示，像“格列卫”、“白消安注射液”、“阿糖苷酶”(治疗I型戈谢病的药物)等治疗罕见病药物大部分是国外药企生产的，此类药物进口比例约占70%，部分药品价格较贵，例如“格列卫”一盒120片，价格为23888元，部分患者需15天左右服用一盒，且需长期服用。医院只有少部分治疗罕见病的药品，也不会大规模进货。此类药品都是由医生向医务部申请，凭申请单或资格证向药厂购买。

山东大学第二医院郝医生称，此类药品都不属于医院常规采购药，也不会常备，只有患者有需求时，医院药学部才会去采购，具体种类、价格可登录山东省药品集中招标采购平台网站查询。

山东省立医院门诊药房工作人员称，“阿糖苷酶”等药品目前没有，具体需询问医院药剂科。

济南市其他医院如山东大学齐鲁医院、济南市中心医院等“孤儿药”也基本不常备。

“孤儿药”法律至今未出台

7月31日，一位曾在山东新华医疗器械公司工作的业务员说：“2009年的时候，《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。但迄今尚没有一部专门的‘孤儿药’法律出台，这从法律政策层面严重阻碍了‘孤儿药’的研发。从生物制药领域的规划来看，未来几年药物研发还是以中国重大疾病为主。这个从国家层面也可以理解，中国连重大疾病都是以仿制药为主，就更没有财力和精力来研发‘孤儿药’了，当然研发水平和欧美也有很大差距。”

与之相比，美国在1983年就通过了“孤儿药”法案，2002年又通过罕见病法案，99%罕见病患者通过接受以商业保险为主的方式获得治疗;意大利政府建立3000万欧元的基金用于罕见病的治疗;澳大利亚则通过“救生药品基金计划”来保障酶缺乏症患者的治疗所需;巴西政府将“戈谢氏病”纳入联邦报销目录中;我国台湾地区全额报销罕见遗传病患者使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用。

药企无利润研发路坎坷

2011年，“硫酸鱼精蛋白注射液”也曾出现过全国性缺货现象，药企原料成本、能源成本、人工成本持续上涨，但该药长期维持低价状态，企业生产处于无利可图的现状，影响了生产积极性。记者电话询问了外省一家药企公司，问及为何市场有需求　却不生产这一类“孤儿药”?制造部王先生直言：“因为没有利润，企业自负盈亏不可能做赔本的买卖。”

7月30日，山东大学齐鲁医院一位医生对记者表示，“研发‘孤儿药’是一个既费时又费力的过程。从筛选有潜力的化合物、实验室研究药效、评价毒性、研制制剂，到临床试验验证有效性和安全性这个过程，一般需要十几年才能完成。药品的专利期限为20年，而药物的专利一般是在合成得到这种物质时申请的，当真正获批上市的时候，这20年的专利期已经过去大半，在市场上卖不了几年就会被仿制药抢了生意。另外，研发新药的失败率极高，研发过程每向前进行一步，都会有大批不符合要求的备选化合物被淘汰，如果最终能剩下一两个进入市场，那已经算是十分幸运。而上市后的药物一旦被发现存在安全问题，监管部门立刻会对它予以处分，严重时会逐出市场，搞不好十几年的努力和钱财都付之东流，因此很少有国内7月30日，山东大学齐鲁医院一位医生对记者表示，“研发‘孤儿药’是一个既费时又费力的过程。从筛选有潜力的化合物、实验室研究药效、评价毒性、研制制剂，到临床试验验证有效性和安全性这个过程，一般需要十几年才能完成。药品的专利期限为20年，而药物的专利一般是在合成得到这种物质时申请的，当真正获批上市的时候，这20年的专利期已经过去大半，在市场上卖不了几年就会被仿制药抢了生意。另外，研发新药的失败率极高，研发过程每向前进行一步，都会有大批不符合要求的备选化合物被淘汰，如果最终能剩下一两个进入市场，那已经算是十分幸运。而上市后的药物一旦被发现存在安全问题，监管部门立刻会对它予以处分，严重时会逐出市场，搞不好十几年的努力和钱财都付之东流，因此很少有国内制药企业关注‘孤儿药’的研发。目前来说，中国多数药企为了自身利益，主要生产品牌畅销药品，赚常见病患者的钱。”

“孤儿药”市场洋巨头把持

国内药企忽视“孤儿药”研发，国外药企则长驱直入，纷纷抢占中国市场。

目前，“孤儿药”多为国外药企生产。记者通过国家食品药品监督管理局网站公共查询发现，像“白消安注射液”“美法仑”(抗肿瘤的药物)“伊米苷酶”(治疗戈谢氏病的药物)等大部分“孤儿药”只有进口药品，没有国内药企生产。如“贝沙罗汀”(用于治疗皮肤T-细胞淋巴瘤的药物)部分进口药品虽在国外上市但我国并未进口，只有“奥曲肽”(治疗肢端肥大症的药物)等少量药品为国产，中国“孤儿药”市场基本被国外药企控制，多数罕见病患者只能选择进口药或者无药可用。

近年来借力生物技术发展，国外“孤儿药”研发效率大幅提高，目前已有491个处于临床和后期研发状态的罕见病药物。而辉瑞、诺华、赛诺菲、丹麦诺、诺德和美国礼来等药企均开始在罕见病药物领域排兵布阵，葛兰素史克与辉瑞都建立了专用于开发治疗罕见病的部门。国外各大药企公司也加强合作和收购，促进“孤儿药”研发。

美国制药工业协会的数据显示，开发和上市一种新药，在欧洲的成功率为1/4317，美国仅为1/6155，同时新药获准上市并不意味着商业领域的成功。一旦成功，就以其昂贵价格而著称。汤森路透报告指出，2000年至2010年，全球“孤儿药”的复合年增长率为26%，高于普通药的20%。目前，全球“孤儿药”年销售额约500亿美元。

国产特效药期待早上市

记者了解到，患者对国家、药企研发“孤儿药”都非常期待。“现在国外药企抢占‘孤儿药’市场，诺华制药公司生产的‘格列卫’价格太高，希望国产特效药能早日上市。”一位白血病患者家属告诉记者。

7月29日，济南一位从事药剂方面多年的专家栾主任表示，现行医疗政策是保障人民享有基本的医疗保健，对治疗尚未纳入大病保险范围的罕见病没有具体政策支持，也没有具体指定制药企业研发生产此类药品。我国自主研发的新特药很少，国内制药企业多会做强自身畅销药的品牌，但鉴于新特药的研究成本高、风险大，又涉及国外专利保护，一般药企不会去做。

从事医药代表工作六年的于先生说：“中国多数药企最热衷的研发方向永远都是常见慢性玻常见，就意味着消费群体大;慢性，就意味着每一个用药人都能消费掉很多药物。这样一来，利润自然滚滚而来。

其实无论在哪个国家，药企都没有兴趣研制治疗罕见病的药物，因为市场太小，即使研发顺利也未见得能从市场收回本钱，更谈不上盈利，很难收回研发与市场开发的投资。中国多数药企研发人员不多，主要工作也是寻找专利保护快到期的国外药品，研究药品成分或联系授权，一旦到期便立刻投产，以便获取利益。研发新特药可能花费几亿元、几十年都不一定会成功，这些药物就成为被市场抛弃的‘孤儿’。目前，国内药企主要资金投入是医疗广告、药品生产等方面。”