实例证实 脐带血移植在疾病治疗中作用显著

1988年，世界上第一例脐带血移植成功治愈了一位范可尼氏贫血患者，移植所用脐带血来自于患者的妹妹。范可尼氏贫血是一种先天性疾病，患病以后病人会出现骨髓衰竭，一般活不到成年，脐带血移植的优势就非常明显。

江华教授广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任

脐带血移植的优势就非常明显

广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华教授江教授说，造血干细胞来源可包括骨髓、外周血以及脐带血，其中，脐带血干细胞更加年轻，效果稳定，而且跟“一髓难求”的骨髓比起来，来源相对简单好找，虽然患者仍然需要配型，但是对配型的要求相对比较低，只需在脐带血公共库中寻找HLA配型基本相合的脐带血，理论上90%以上的血液病患者都可以配型成功。

随着干细胞治疗技术的不断深入，脐带血等造血干细胞在疾病治疗中发挥着越来越重要的作用。

江华教授讲到，脐带血治疗白血病，国内很多专家都做了许多尝试，已有丰富的治疗经验。

和骨髓、外周血相比，自体脐带血具有干细胞原始，再生能力强，基因修复效果好的优势，其治疗白血病等血液性疾病是完全可以的。自体脐带血因为是自己的细胞，没有任何排异，且出生时的脐带血没有肿瘤的感染，比后期采集的干细胞更有优势，移植效果良好。

脐带血治疗遗传代谢疾病

粘多糖贮积症（简称MPS）是一种罕有先天性新陈代谢异常的疾病。目前粘多糖的治疗方法包括酶替代治疗、造血干细胞移植术及基因治疗。近年来随着移植技术的不断发展和改进，移植后患者的生存质量已明显改善，因此采用造血干细胞移植术治疗本病在国内外逐渐增多，欧洲骨髓移植协会也制定了相应的指南。

真实病例：脐带血治疗粘多糖

江华教授介绍了一例2006年治疗一名粘多糖患儿的病例。考虑到患者仅有两岁多，体重轻，治疗时间紧迫，如果等待合适的骨髓进行配型，这期间对于患儿脑细胞的损害是非常大的。因此江华教授的团队选择适用脐带血进行治疗。脐带血为实体保存，配型成功即可出库，节省等待时间。江华教授希望通过脐带血移植，尽可能的让没有损害的细胞免受进一步损害。

后期随访，孩子已经上学了，非常成功。

真实病例：岩藻糖贮积病

2014年，江教授为一个3岁的孩子安安（化名）进行了异基因造血干细胞移植术。安安患的是罕见病中的罕见病——岩藻糖贮积病，迄今全世界仅报道100例左右。这是一种儿童遗传代谢病，安安体内的岩藻糖代谢达不到正常水平，这种缺陷对他身体和智力发育都会造成严重影响。这个病例为世界第三例、中国第一例，并且是世界上首次采用脐血移植。

安安有希望恢复正常的代谢功能，已经造成的神经系统损伤和身体症状也有希望不再进行性加重。

用未来的眼光去看待储存脐带血

江华教授表示，“科学在进步，时代在发展，很多观念都在更新，脐带血移植就是如此。”利用现代的诱导多能干细胞技术及基因编辑技术，脐带血在治疗神经系统损伤等方面也将发挥非常重要的作用。

他呼吁，脐带血中的干细胞很多，有遗传代谢病的家庭也应该保存脐带血，因为基于基因修复，和脐血干细胞的扩增技术，无论是成人还是儿童患者，都可能通过脐带血而受益。我们应该用未来的眼光去思考，正视医学的进步，使现代医学技术真正造福于人类。