自体脐带血治疗脑瘫有了新突破，今后他们有救了……

脑瘫，医学名称为“脑性瘫痪”，患儿因脑损伤或发育缺陷而姿势异常、运动障碍，被称为“慢天使”。

“慢天使”真不少，无论国内外约400名新生儿中就有1个，而且多达300种现有治疗办法效果不如意。不过，今后“慢天使”可望有救。

由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的“自体脐血治疗脑瘫”临床科研项目，目前已有12位患儿成功进行自体脐血输注并取得突破进展。此项临床试验首开华南先河。

故事1

3岁“慢天使”终于不再软不能立

清远25岁的谭女士3年前生下了儿子小波，1年前小波2岁，但一直不会走路。“全身软乎乎的，不要说爬，甚至放在床上都立不住，直直往前趴”，谭女士知道不正常，但当“精神发育迟缓”的医学诊断放到面前，她还是崩溃了。

此后半年，谭女士带着小波参加各种运动疗法、言语治疗等等，可疗效廖廖，小波还是呆呆地，叫也不应，运动障碍也没改善。

因此，当意外得知广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的“自体脐血治疗脑瘫”临床科研项目，她非常激动，“小波当年出生，是存了脐带血的！”确认参加项目、可以使用脐血、办好出库手续，小波于2018年1月12日成功进行了自体脐血回输。

“宝宝的进展真让人想不到”，谭女士说，治疗半年不到，他居然开始懂得与人情感交流了，要什么会示意给大人，指示人和物件，甚至能独立行走！

6月21日项目正式评估证实，输注自体脐血后，小波在认知、理解、发音也有进步，当然运动能力进步最大，他从治疗前不能站立、行走，进步到能走几十米，而且搭积木等较精细活动也能做了。

故事2

呆滞儿终于有了表情和情绪

6岁多的潮州男孩宣宣，是入组临床研究项目的第四例患儿，4个月大时，他就被诊断为“神经运动发育迟缓”。

宣宣妈吴女士说，最早是发现宣宣抬头有异常，然后竖着抱时宣宣一直乱晃，在邻居的提醒下检查发现了大问题。一直以来，宣宣家人从未放弃过治疗，电疗、水疗、认知课等康复治疗没停过，但都没有明显效果。

正当全家人陷入无措时，吴女士听到有临床研究用干细胞治疗脑瘫，而且省妇幼保健院已经在开展脐血治疗脑瘫的项目，怀着最后的期盼，宣宣参加了项目。

2月6日，宣宣成功进行了自体脐血回输。在输完脐血后的第四天，惊喜开始出现——宣宣脚部弯曲已有改善，牵扶着走时已经不弯曲了，坐起来更有力；治疗后3个月，宣宣可以搀扶着走路了，走得比以前直；目前，宣宣的认知能力改善，不再一直呆滞，明显活泼，有了自己的表情和情绪，他甚至可以听懂简单的指令，比如“把苹果给妈妈”。

“只要他能走路，开口能叫一声‘妈妈’或“爸爸”，就什么都值了！”吴女士说。

数据

400名新生儿就有一名“慢天使”

一说“脑瘫”，很多人就意识到这是非常严重的疾病，确实，因为脑损伤或者发育缺陷，患儿不仅姿势异常，有运动障碍，而且可伴发智力低下、癫痫、行为异常、感觉知觉障碍等等。

更多人可能想不到的是，脑瘫的发病率一点也低，发达国家的脑性瘫痪发病率为1.8‰-4.9‰，我国的发病率为1.8‰-6‰，也就是说，保守估计，我国每400名新生儿里就有一个患病，全国年新发病例达4万多例。

省妇幼保健院康复科主任、省儿童康复专业委员会副主委常燕群指出，医疗水平日新月异地进步，但脑性瘫痪发病率未见减少，早产、高龄二胎等因素的加入更让发病形势不容乐观。

同时，脑性瘫痪的治疗，虽然有运动疗法、作业疗法、物理因子治疗、中医治疗、言语治疗、手术治疗、矫形器等等，国内外治疗方法达300多种，但很多不可靠，只能说“效果若干”。他说，因此，越来越多专家学者探讨如脐血应用这样的新治疗研究。

成果

12例患儿输注自体脐血获进展

据了解，近年来，美国、韩国等多个国家地区开展脐血治疗脑瘫临床试验，取得了喜人成果，自体脐血治疗脑瘫逐渐被业界认为是临床新趋势。

通过文献检索和与国外专家直接沟通，常燕群教授发现，国外在人类自体脐血治疗脑性瘫痪方面开展了大量基础研究及临床试验，部分病人使用自体脐血后临床症状有一定的改善。因此，他带领团队与在2017年6月与韩国汉阳大学Lee Young-Ho教授团队共同开启“自体脐血治疗脑瘫”的临床Ⅰ期试验，在广东省脐血库的大力支持下，常燕群带领的项目团队在短时间内招募到了首批脑瘫患儿。

2017年10月成功进行了首例脑瘫患儿的自体脐血回输，截至2018年5月，已有12例患儿接受了该疗法且均已平安出院，由于观察评估需在3—6个月，目前已经有4例完成评估，结果显示均有一定的效果，更多治疗效果还在持续观察中。

机制

可能是细胞因子保护了神经元

对于小儿脑瘫，运动疗法、电疗、按摩、热疗、手术、药物等，因为不能改变脑损伤的结构破坏，只能一定程度上缓解肌肉痉挛或者促进运动能力发育，部分纠正异常运动模式。

那么，“自体脐血治疗脑瘫”项目，为什么参加治疗的患者能有上述突破性进展呢？

世界首例脐带血移植专家、美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家Joanne Kurtzberg教授，专程赶来参加第六届中国脐带血大会。她与团队在自体和异体脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面已经积累了超过700例的临床实践。

Joanne Kurtzberg教授指出，研究中发现，患儿在输注自体脐血，能够促进脑瘫患儿运动功能恢复，治疗一年后，患儿平均比预期提升了30%的运动功能。200例自体脐血回输的缺血性脑病治疗二期临床试验里，美国6所医院的随机对照研究证实，70% 婴幼儿患者对治疗有反应。

她与团队通过动物试验发现，脑性瘫痪，可见仪器显示下绿色的神经元细胞凋亡，而动物自体脐血的回输，显示有单核细胞进入到脑损伤处，可能是分泌出细胞因子等物质，促进新生并保护了神经元细胞。

美国的课题组、中国的新研究都表示，自体脐血输注安全可行，对脑瘫患儿有益。

在自体脐血治疗脑瘫方面的研究，广东走在前沿，已迈出了重要一步，接下来还有10余例患儿正在计划安排输注，今后将围绕治疗效果展开进一步的探索及研究。

呼吁

盼更多脑瘫患儿加入科研

由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的“自体脐血治疗脑瘫”临床科研项目，项目负责人、省妇幼保健院康复科主任常燕群教授说，脑瘫的治疗效果是越早越好，希望有更多的脑瘫患儿能够加入到该科研项目中来。

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