脐带血应用的今天与明天

造血干细胞具有良好的分化增殖能力，可以分化为红细胞、白细胞和血小板等各种细胞，可以重建血液和免疫系统的功能。

说起脐带血的应用，已经有几十年的历史了。1988年，法国开展了世界上首例同胞脐带血移植治疗范可尼贫血。1991年，美国开展了首例非血缘脐血移植（UCBT）。同年，我国的沈伯钧教授开展了UCB的混合移植，使我国UCBT临床应用与研究跟上了国际该领域发展的步伐。2003年我们报道了5例UCBT治疗儿童白血病，首例移植患儿现已正常工作。2011年我们实施了自体脐带血移植治疗获得性重型再生障碍性贫血（SAA），患者至今无复发健康生存，从幼儿园小朋友成长为了一名优秀的中学生。迄今，全世界脐带血造血干细胞移植例数已经超过四万五千多例。

造血干细胞有三种来源，外周血、骨髓和脐带血。造血干细胞移植可以治疗很多血液病和免疫缺陷性疾病、先天遗传性疾病、遗传代谢疾病等。

脐带血非常容易获取，供者没有任何痛苦。此外，脐带血供体来源广泛，采集方便；实体库内实物储存一旦配型成功可以快速获得。近年治疗白血病的研究显示，脐血移植具有更好的清除残留白血病细胞，提高移植疗效的作用。

从理论上来讲，适用于造血干细胞移植的疾病都适合选用脐带血移植治疗。脐带血移植已成为一项成熟的医疗技术，在世界范围内，据不完全统计，脐带血可以应用于80多种疾病的治疗，主要包括难治性恶性血液病，如复发和高危的急性白血病、高度恶性淋巴瘤、高危骨髓增生异常综合征及儿童实体瘤，如神经母细胞瘤等；良性血液病，包括骨髓衰竭类疾病，如获得性重型再生障碍性贫血；先天性免疫缺陷病等。国际上已开展利用脐带血治疗脑瘫、自闭症等疾病，并且获得了初步疗效。我国也有部分机构开展了脐带血治疗脑瘫的I期临床研究。同时国际上对于脐血的基础研究发现，脐带血中的单个核细胞具有神经再生效应，在治疗神经系统疾病方面将有较大的潜力。脐带血NK细胞对乳腺肿瘤也显示出治疗的疗效。现在我们可以从脐带血分离和扩充出来一些细胞用于其他的治疗。最近我国跟美国合作，从脐带血分离出来一种免疫细胞，来治疗骨髓衰竭类疾病，已经得到了美国FDA的批准，即将进入临床试验。

脐血移植分为自体移植和异体移植两种。自体脐带血移植顾名思义就是在生病时利用自己出生时留存的脐带血进行治疗。与异基因（亲缘性或非血缘）脐带血移植相比自体移植不需要HLA配型，不会发生移植物抗宿主病，因此，治疗相关并发症低，更安全。

除上述提到的可治疗疾病之外，由于脐血干细胞十分年轻，可能具有抗衰老功能；利用先进的基因编辑技术，有望实现罕见病、遗传病的治疗。比如我们发现的一个X连锁的环形铁粒幼细胞贫血家系，家中患病者5人之多，现有治疗只能依靠输血，如果留有自己的脐血，也许可以通过基因编辑技术将致病基因修复，通过移植修复的自体脐带血达到疾病治愈的目的。

脐带血保留了个人最原始的遗传信息，其出生后患有的重大疾病，均可以通过与该遗传信息进行比对，来推导疾病的发病原因，进而明确诊断和治疗。因此，即使有遗传病，从探索疾病发病机制的研究角度，自体脐带血也有保存价值。如果脐带血不幸存在致病基因，也可以在某些特定情况下，进行回输缓解病情，待患者指标稳定后，为下一步的治疗争取时间。

现有的研究资料显示出了脐血很多未知的功能。未来，脐带血将有更广阔的应用前景。

文/中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡

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