从国外脐血库的研究进展 看脐带血的发展前景

在全球范围内，脐带血已经用于治疗80 多种疾病，共涉及50 000 余例患者，脐带血库在其中扮演着不可或缺的角色。

在国外，脐带血库被称为脐血银行（Cord Blood Bank）或生命银行（Life Bank）。目前全世界已有近500 家脐带血库，主要以满足个人需求且提供有偿储存服务的自体脐带血库为主。

脐带血目前在国内还仅被批准用于造血干细胞移植。那么国外的现状与环境又如何呢？这篇文章带您走进全球第一家脐带血库，为您提供一个认识脐带血的新视角。

CBR 全球第一家自体脐带血库

CBR（Cord Blood Registry Systems, Inc.）是全球第一家自体脐带血库，同时也是全美最大的自体脐带血库，总部位于美国加州圣布鲁诺市，储存库及研发中心位于美国境内自然灾害发生几率最小之一的亚利桑那州图森市，成立时间是1992 年。CBR 现已获得了FDA、AABB、CLIA 等机构认证，通过了ISO9001 质量管理体系认证。

CBR 在全球100 多个国家开展了脐带血储存业务，3 700 多家医院使用CBR 脐带血采集套装盒（CBR’s collection kit），近4 万名医疗从业人员为CBR 采集脐带血。截止2016 年，CBR 已储存50 多万份脐带血。

CBR 储存的脐带血主要用在什么地方呢？

两大临床应用方向

CBR 的脐带血主要有再生医学和移植医学两大应用方向。

再生医学方向是指使用脐带血修复或重建因疾病及创伤造成的组织受损和功能缺失。主要用于开展与I 型糖尿病、脑瘫、自闭症、小儿中风、听力缺失等相关的临床试验。此方向应用始于2005 年，应用例数年均超过32 例。

移植医学方向是指病人在放疗或化疗后通过脐带血移植治疗血液、免疫系统等疾病。2000 年以前年均应用1.28 例，其后年均达到4.35 例，数量稳定。

CBR 脐带血应用方向逐年趋势

自体脐带血应用发展迅速

四大类疾病治疗

截止2016 年底，CBR 共开展390 例脐带血的临床应用（包括再生医学和移植医学两个方向），其中自体应用占311 例，亲缘应用占79 例。在亲缘应用中，有1 例用于治疗43 岁的慢性髓性白血病母亲，1 例用于治疗同卵双胞胎妹妹的脑瘫，另外77 例均在同胞兄弟姐妹间互用。

CBR 的脐带血应用主要以神经系统疾病为主（278 例，71%），最多的是脑瘫128 例、其他有自闭症55 例、脑积水24 例、失用症15 例、缺氧缺血性脑病14 例、后天听力缺失12 例、Ι 型糖尿病11 例等。

第二类是血液系统疾病（78 例，20%），包括白血病41 例、镰状细胞病16 例、再生障碍性贫血10 例、地中海贫血8 例等。

第三类是发育障碍（15 例，3.8%），全为自体使用。

第四类是代谢疾病（14 例，3.6%），其中11 例是用于治疗Ι 型糖尿病。

受者构成

390 例中，男女构成分别为235 和155 例（60% 和40%）。

最大年龄受者：43 岁

最大年龄的受者是43 岁（亲缘应用）。另外，移植医学方向的受者平均年龄是5.8 岁，再生医学方向的平均年龄是3.28 岁。

最长冻存时间：超过15 年

再生医学方向，脐带血的冻存时间最长为186 个月，远高于平均冻存时间39.2 个月，同时其活性完全满足临床需求。这份脐带血在2013 年用于治疗一位15 岁患有混合型脑瘫的男孩。

脐带血的冻存时间最长为117 个月，远高于平均冻存时间22 个月。这份脐带血在2013 年用于治疗一位9 岁患有再生障碍性贫血的印度尼西亚女孩。

按照储户类型，CBR 储存的自体脐带血又分为正常储存家庭和潜在患儿帮助计划（NPP 项目），后者是CBR 独有的一项特色项目。

NPP 项目：为高危儿童提供一个保护网

CBR 早在1993 年就发起了NPP 项目（Newborn Possibilities Program，潜在患儿帮助计划），通过与医院签署协议并联合医生，利用问卷分析对新生儿进行评分筛选，在愿意参加的家庭中筛选出高危家庭加入项目。此项目致力于将脐带血应用于再生医学方向，帮助高危患儿重拾健康。

NPP 项目与正常储存家庭的比较（家庭300 例，NPP 90 例）

正如CBR 首席执行官汤姆•摩尔所说：「回馈是CBR 企业文化的基石，也是NPP 项目的初衷。NPP 以两种方式回馈社会：一、为可能受益于脐带血的高危儿童提供一个保护网；二、作为一个催化剂，促进干细胞科学发展。」

在全球，已超过5 000 个家庭参加了NPP 项目，其中有90 个家庭使用了脐带血。

脐带血应用前景

美国已有29 个州立法要求或建议医务人士将脐带血的价值告知孕妇及其家庭。截至2016 年，在美国国立卫生研究院上注册的脐带血临床试验已超过1 000 项。

在国内，据第六届中国脐带血大会的数据显示，中国脐带血应用的总量已经超过9 000 例。

CBR 作为美国最大的自体脐带血库，其开展的临床试验为有潜在需求的家庭和临床研究搭建了一座桥梁。我们有理由相信，在这些机构的带领下，脐带血的应用前景将会越来越广泛。